leukémia, rák
Egészségmagazin.com   |   2015.12.01.

Visszafordították egy egyéves kisbaba rákját

Layla, egy egyéves brit kislány az első ember a világon, akinek egy úttörő genetikai eljárás alkalmazásával sikerült súlyos rákbetegségét visszafordítani. A kislány öt hónappal ezelőtt még a leukémia egy igen agresszív, gyógyíthatatlan változatában szenvedett, azonban az újfajta, speciális immunsejtekkel lefolytatott terápiának köszönhetően sikerült visszafordítani a folyamatot, és már jobban van a pici!

Nem volt más választás

Layla mindössze három hónapos volt, amikor a halálos kórt diagnosztizálták nála. Még nem lehetünk benne biztosak, hogy teljesen felépül, de az elért javulás is óriási előrelépés a területen folytatott kutatás szempontjából. Az új eljárás jelentette számára a gyógyulás egyetlen lehetséges útját, ugyanis az ő esetében is az történt, ami egészen kis babáknál lenni szokott: sem a kemoterápia, sem a csontvelő-transzplantáció nem járt sikerrel. Úgy tűnt, hogy minden remény elveszett, ezért a kislány családjának a palliatív kezelést javasolták, ami sok esetben már csak végső stádiumban következik. A család azonban nem adta fel, és az új genetikai terápia mellett döntött.

Molekuláris szabászat

A kislány édesanyja szerint Layla nagyon gyenge volt a kezelés előtt, mára azonban ismét képes nevetni, és sokkal jobban van. Az új, kiemelten kísérleti stádiumban lévő eljárást korábban csak egereken tesztelték, de Layla és családja szerencséjére gyorsan sikerült megszerezni az engedélyeket, hogy a kislányon is kipróbálhassák az új eljárást.

A mesterségesen előállított, speciális immunsejtek a genetikai fejlődésének előrehaladását mutatják. Korábbi kezelések próbálkoztak már új gének útján „kijavítani" korábbiak hibáit, most azonban már meglévő sejteket „szerkesztettek" újra. Ezt pedig nem máshogy, mint apró, molekuláris méretű ollók segítségével vitték véghez!

A sejteket úgy tervezték, hogy képesek legyenek megtalálni a leukémiás sejteket, és csak azokat pusztítsák el, miközben ők maguk „láthatatlanok" maradtak a kezelés során alkalmazott erős gyógyszerek számára. Miután az új sejtek a kislány szervezetébe kerültek, Layla-n egy második transzplantációt kellett végrehajtani, hogy helyreállítsák az immunrendszerét. Néhány hónappal azután, hogy családjával közölték, a kislány gyógyíthatatlan rákban szenved, Layla nemcsak életben van, de szervezetében jelenleg nincs nyoma további leukémiás sejteknek!

Az „okos" immunsejteké a jövő?

Dr. Paul Veys szerint a végbement változás a legjelentősebb dolog, amivel az elmúlt 20 évben találkozott, de egyelőre érdemes óvatosnak maradni, hiszen még korai lenne teljes gyógyulásról beszélni. Dr. Veys elmondta: „Már az is óriási lépés, ahol most tartunk, de ahhoz, hogy teljes gyógyulásról beszélhessünk, további 1-2 évet még várnunk kell." Az orvos a végbement változást annyira jelentősnek tartja, mintha egyfajta csoda történt volna.

Layla esete egyelőre egyedi, és klinikai tesztekkel még nem támasztották alá az elért eredményeket, azonban a gén-szerkesztés területén elért eredmények így is óriási jelentőséggel bírnak. Ez az első alkalom, hogy ilyen úton módosított sejtek kerültek vissza egy emberi szervezetbe, ez pedig hatalmas előrelépést jelent. Az eljárás a kezelések új irányát jelentheti, hiszen a technológia gyors fejlődésével egyre több lehetőség nyílik az emberi genom bizonyos, pontosan meghatározott szakaszainak megcélzására. Önmagában a technológia olyan lehetőségeket rejthet magában, és a sejtek olyan szintű módosítását jelentheti, amikről most még álmodni is alig mer a tudomány, de ami ma még lehetetlennek tűnik, holnapra könnyen valósággá válhat.

Ez egy izgalmas, új felfedezés hajnala az egészségügyben, ami reméljük, hogy milliók életét menti majd meg a jövőben!